美国制造“心脏病预防针”：用基因编辑技术，3年内人体实验

2021-11-22 02:09:28 来源:

一家美国新创的公司正在研发“脑溢血预防针”，欲通过DNA编辑制剂减小脑溢血的发生率，预计在3年底开启活体。近来，其DNA编辑计划得到谷歌母的公司Alphabet后果投资基金的支持，顺利进行了5850万美元的A轮信贷。这家新兴脊椎动物系统设计的公司名为Verve Therapeutics，由美国麻省总医院DNA组医学中心主任、前哈佛法学院脑溢血专家Sekar Kathiresan创立。人母体的朝天所含与脑溢血的发生率无关，随着年长的下降，朝天可能会堵塞血管并最后导致脑溢血癫痫。据《卫报》报道，Verve Therapeutics准备运用CRISPR-Cas9DNA编辑系统设计，变革肝脏中进行制造低密度脂蛋白（LDL）朝天的PCSK9DNA。该的公司的顾问科学顾问、宾夕法尼亚大学的生理学马克·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9修饰人母体的PCSK9DNA，成功地将人母体的朝天减小了35％至40％。Verve Therapeutics忽略称其只开发编辑体细胞的用药步骤，这种DNA编辑就会传递信息给后代。2014年，《科技日报》曾报道马克·穆苏努鲁及其同事的PCSK9DNA编辑研究。两人在此之前撰写在美国心脏联合会杂志《循环研究》撰写的研究显示，通过DNA组解码系统设计变革PCSK9肝脏DNA的功能性，可以减小脑溢血癫痫后果。他们的动物实验表明，须要打裹就能永久减小人母体母体朝天水平，使脑溢血癫痫后果减小40%到90%。在此之前，马克·穆苏努鲁表示，“这一步骤来用药脑溢血，从实验室到生命化疗，可能还要10年差不多”。研发脑溢血DNA编辑制剂的初衷是改变脑溢血的用药实例。Sekar Kathiresan对名记者表示，大多数脑溢血病征需要每天得病，但现有的心脏制剂存在价格高、抗抑郁药大等缺点。DNA编辑制剂可以将脑溢血的用药实例从每日吃药、每月注射制剂变革成“一劳永逸”方式。即通过一次性DNA用药就可以永久性地防止脑溢血癫痫。据《卫报》报道，该的公司预计在三年底筹划活体，对患有罕见唐氏的脑溢血易发社会群体进行用药。如果治果安全有效，将推动至更多一些人。Kathiresan表示，该DNA编辑制剂可以用于那些曾经历脑溢血癫痫且希望避免随即癫痫的老年人。近来，Verve Therapeutics获得由谷歌母的公司Alphabet旗下后果投资基金领投的5850万美元A轮信贷。据悉，这笔资金将用来筹划一时期动物实验。除Alphabet的后果资本业务部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。